di davide gerace

Negli USA sembra essere arrivata una prima svolta per la lotta contro l’Emofilia B. La Food and Drug Adminstration (FDA), da qualche giorno avrebbe infatti approvato un farmaco, usato come terapia, contro la rara malattia. A spaventare, però, sarebbe il prezzo proibitivo del farmaco, che è al momento il più alto del mondo…

 L’Emofilia B e lo studio negli USA

Come riporta Bloomberg, il farmaco, approvato dalla FDA lo scorso 22 novembre si chiama Hemgenix e costerebbe 3,5 milioni di dollari per dose. Usato come terapia genica per curare l’Emofilia B, nei test il medicinale avrebbe avuto ottimi risultati.

L’Emofilia B è un rara malattia genica che si sviluppa da livelli insufficienti o mancanti di fattore IX della coagulazione del sangue, ovvero la proteina fondamentale per produrre coaguli di sangue per fermare le emorragie. La malattia provoca sanguinamenti prolungati, anche dopo un semplice infortunio, intervento chirurgico o una procedura dentale. Spesso il sanguinamento, che può colpire articolazioni, muscoli, e anche il cervello, si può trasformare in improvvise emorragie. Come riporta l‘Istituto di Superiore di Sanità(ISS), la malattia colpisce una persona ogni 30mila soggetti e, associata al cromosoma sessuale X, colpisce principalmente gli uomini. Le donne sono portatrici sane, anche se in rari casi presentano sintomi moderati o gravi.

Come dovrebbe funzionare il farmaco?

Hemgenix funziona in maniera diversa rispetto alle cure attuali per la malattia. Di solito per curarla si somministra al paziente il fattore di coagulazione mancante, a scopo preventivo o per fermare un’eventuale emorragia, oppure, in casi più gravi, attraverso infusioni endovenose, molto costose e che nel tempo possono perdere efficacia. Il nuovo farmaco, invece, viene somministrato in endovena in una singola dose, che contiene il gene della coagulazione mancante. Il gene, arrivato nel fegato, produce la proteina per evitare eventuali episodi di sanguinamento. Lo studio ha dimostrato l’efficacia del medicinale, mostrando una riduzione di sanguinamenti e di emorragie del 54%.

Non mancano però le reazioni avverse, e quelle più comuni sono aumento degli enzimi epatici, cefalea, lievi reazioni legate all’infusione endovena e leggeri sintomi influenzali.

(@Shutterstock)

La polemica sul costo

Approvato negli USA, in Europa il farmaco è ancora in fase di valutazione da parte dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA). Il medicinale, innovativo e che permetterebbe un buon risparmio sui costi sanitari, avrebbe però, come detto, un prezzo molto elevato; 3,5 milioni di dollari per dose.

Un costo non alla portata di tutti e decisamente rivedibile secondo l’Institute for Clinical and Economic Review (ICER). L’organizzazione, senza scopo di lucro, si occupa di riportare i giusti prezzi dei farmaci e un loro studio ha riportato un prezzo equo per Hemgenix, compreso tra 2,93 e 2,96 milioni di dollari. Infine, dato che si tratta di una malattia genetica rara, il medicinale ha ottenuto la designazione di farmaco orfano, che prevede tra le altre cose che la società biofarmaceutica Csl Behring detenga per i prossimi sette anni i diritti esclusivi negli USA…

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