di Gianmichele Trotta

Gli esperti hanno definito il nuovo farmaco Tofersen una vera e propria pietra miliare nel campo della ricerca contro la sclerosi laterale amiotrofica (SLA); si tratta di un nuovo espediente, testato negli ultimi anni, per rallentare e in alcuni casi “bloccare” l’avanzata della temuta malattia. E il New England Journal of Medicine, una tra le più prestigiose riviste in ambito medico, negli scorsi giorni ha pubblicato i risultati dello studio…

Che cosa è la SLA e qual è lo scopo della ricerca?

La SLA è una temutissima malattia neurodegenerativa, in grado di abbassare le aspettative di vita delle persone che ne sono affette, procurando spesso anche disabilità motorie. Fino ad oggi, le cure per questa sindrome non si sono mai dimostrate sufficienti; per questo, il lavoro della ricerca è stato fondamentale per offrire sempre più metodi volti a contrastarla.

Proprio grazie alla ricerca, ecco che sono nati alcuni importantissimi sviluppi che sembrano essere una vera e propria “pietra miliare” anche per futuri migliori, come l’ha definita il prof. Adriano Chiò, coinvolto nella ricerca. Quest’ultimo, già vincitore del premio Forbes Norris 2021, massimo riconoscimento per la ricerca contro la SLA, è stato anche a capo del centro di sperimentazione del farmaco a Torino, unico istituto in Italia e uno dei pochi al mondo ad aver partecipato allo studio.

Il centro di Torino inoltre, è stato anche quello che ha ospitato il maggior numero di pazienti per la sperimentazione, diventando così un importante parametro per la ricerca. Il prof. Chiò, in un’intervista rilasciata a “La Stampa“, ha dichiarato che:

“Si tratta di un risultato clinico straordinario, mai osservato precedentemente nel trattamento della SLA. L’effetto positivo del farmaco si manifesta in modo netto nel corso del primo anno di trattamento e successivamente persiste nel tempo. Il centro di Torino è stato l’unico in Italia e uno dei pochi nel mondo ad essere stato coinvolto direttamente nella conduzione della sperimentazione contribuendo con il maggior numero di pazienti rapidi nel mondo”.

Ricercatrice (@Shutterstock)

Come funziona il rivoluzionario farmaco?

Il Tofersen è un oligonucleotide antisenso (ASO) che blocca la proteina alterata dalla malattia grazie alla sua azione tramite l’RNA messaggero, ormai ben noto anche grazie al suo utilizzo nei vaccini. Per il momento, il suo range di attivazione si limita ai pazienti affetti da SLA con mutazione nel solo gene SOD1.

La sperimentazione ha avuto due fasi: una di sei mesi e una seconda che è ancora in corso. Tutti gli operatori che hanno lavorato alla ricerca, inoltre, ringraziano sia i pazienti con le relative famiglie che la Città della Salute di Torino, che ha permesso loro di continuare a lavorare senza interrompere la sperimentazione, anche nei mesi di lockdown dovuti alla pandemia da COVID-19.

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