Leucemia: in arrivo una nuova terapia che sostituisce gradualmente il sangue malato?

Un team di ricerca dell’Università di Basilea ha condotto uno studio, pubblicato su Nature, che potrebbe aprire nuove frontiere delle terapie per trattare i pazienti affetti da gravi forme di leucemia. I dati preliminari, ricavati dalla sperimentazione su animali e cellule umane, si rivelano particolarmente promettenti, tanto che si starebbe già pensando, nei prossimi anni, di avviare dei primi esperimenti sull’essere umano.

Il problema della chemioterapia

Nei casi più gravi di leucemia, l’attuale trattamento consiste nel sostituire totalmente il sangue infetto con delle nuove cellule staminali emopoietiche provenienti da un donatore. La chemioterapia è tuttavia un processo di lunga durata, per cui è necessario in primis eliminare le cellule del sangue, e, una volta eseguito questo passaggio, iniettare le nuove cellule staminali; non solo, per i pazienti che si sottopongono a questa terapia si possono verificare delle complicanze ed effetti collaterali.

È in questo processo che si inserisce il lavoro svolto dall’équipe guidata dal professore Lukas Jeker, che avrebbe messo a punto un approccio alternativo, che prevederebbe un contemporaneo processo di eliminazione delle cellule del sangue e immissione di nuove cellule staminali emopoietiche.

La nuova terapia per contrastare la leucemia

Il team ha realizzato a tal fine degli anticorpi specifici che, accoppiati a un farmaco citotossico, permettono di sradicare le cellule del sangue. L’identificazione delle cellule da colpire avviene grazie alla presenza del marcatore CD45, non presente in altre cellule aldilà di quelle del sangue. Spiega infatti Jeker:

“Avevamo bisogno di una molecola di superficie che apparisse con la stessa frequenza, se possibile, su tutte le cellule del sangue, comprese le cellule leucemiche, ma che non fosse presente su altre cellule del corpo”.

Contemporaneamente a questo processo di distruzione, al paziente verrebbero iniettate le nuove cellule staminali da un donatore idoneo, dando immediatamente al via alla fase di sostituzione. L’accoppiata anticorpi e farmaco, infatti, non attacca questi nuovi ospiti grazie a delle tecniche di ingegneria genetica, per cui le cellule staminali nuove verrebbero leggermente modificate, senza ovviamente pregiudicarne la corretta funzione, a livello della superficie, rendendole irriconoscibili agli anticorpi.

La metafora adottata dagli scienziati per spiegare il funzionamento del procedimento è quello della console di mixaggio del DJ; man a mano che il livello della prima musica si abbassa sempre di più, si alza il volume della seconda, finché non si sentirà solamente quest’ultima.

Non solo la leucemia, i possibili impieghi di questa nuova tecnica

Questa nuova potenziale strada terapeutica potrebbe rivelarsi particolarmente promettente, soprattutto dopo ulteriori test e perfezionamenti, permettendo l’avvio dei primi test clinici entro qualche anno. I pazienti che ne beneficerebbero in misura maggiore, come afferma Romina Matter-Marone, coautrice dello studio, sarebbero quelli “il ​​cui stato di salute è incompatibile con la chemioterapia necessaria per il trapianto di cellule staminali“.

Le prospettive di impiego di questa terapia, tuttavia, si aprono a molte altre possibilità. Non solo la leucemia, ma anche difetti genetici o particolari malattie potrebbero essere contrastati da questo meccanismo di “mixaggio”, come sottolineato da Simon Garaudé, uno dei coautori: “Mostriamo come le cellule che sono “invisibili” a un dispositivo di rimozione delle cellule del sangue possano essere utilizzate per sostituire l’intero sistema sanguigno“.

Fonti: Nature, Università di Basilea

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